如何看待香港大学宣布:新药可清除艾滋病毒一事?今天(4月27日),记者从香港大学艾滋病研究所确认,该校研究团队已研制出一种新型抗体药物,能保护细胞不被艾滋病病毒感染和清除艾滋病病毒,并已在小鼠身上成功进行实验。
港大医学院微生物学系艾滋病研究所领导的研究团队,利用基因工程技术,研制出一种新型的抗体药物“串联双价广谱中和抗体”(BiIA-SG),可有效抑制所有测试过的艾滋病病毒株,并促进清除小鼠体内的潜伏感染细胞。
港大研究团队称,BiIA-SG通过结合宿主细胞表面的CD4蛋白,能有策略地伏击艾滋病病毒,保护细胞不被感染。另外,基因导入的BiIA-SG可以在小鼠体内持续发挥功效,并且清除已被艾滋病病毒感染的细胞。因此,这项研究为BiIA-SG作为一种新型抗体药物,用于艾滋病病毒预防和免疫治疗提供了概念验证。
相比目前治疗艾滋病病毒的抗体药物,新药物效用有明显改进。这项研究成果已在最新一期国际著名生物医学期刊《临床研究杂志》上发表。
16亿元砸向“高校系”创新药
“我更倾向于做CTO(首席技术官)。”过几天,四川大学华西临床医学院教授王玮的角色会发生一些变化,他将以高校科研人员的身份成为企业负责人,“拥有企业股份,拥有在重大决策中的一票否决权”。
“通过技术入股、组建新公司的模式,平台的50多个创新品种吸引了企业的16亿元投资,将组建10余家公司。”近日,在国家科技重大专项四川大学综合性新药研究开发技术大平台(以下简称“综合大平台”)调研座谈会上,中国科学院院士、四川大学教授魏于全说。而王玮的新公司就是其中之一。
从科研一线直接进入强手如云的制药产业一线,外有辉瑞、罗氏等国际医药巨头、内有齐鲁制药、扬子江药业等重型国企,新机制体制下孵化出的“高校系”,为什么被产业界看好,并能吸引到大量资本驻足?
技术:从“我能”到“只有我能”
2016年,生物I类新药康柏西普在美国直接进入临床三期。直接免掉一期和二期临床试验的“跳级”使业界产生了震动,有评论认为,美国食品药品监督管理局(FDA)一向对国外药物进入本土市场监管严格,这件事放之全球也是极为罕见的。
而康柏西普就是在四川大学华西医院综合性新药研究开发技术大平台中完成了药效、临床前安全性评价以及临床等一系研究,并由企业转化完成的创新药之一。“整个综合大平台,可以帮助企业完成二期临床之前的所有研究。”王玮说,标准完全与国际接轨。例如临床前实验,在符合美国FDA GLP现场核查、OECD GLP认证等多个国际标准的GLP平台中完成,而临床新药试验也将在华西医院、协和医院等国内顶级医院中进行。
正是这一专业的、成系统的、严格的、能与国际接轨的整套高水平体系,让美国FDA亮起“跳级”绿灯,也打消了企业投资最有风险的创新药行业的顾虑。
“企业可以带着自己的想法来,定制一种CAR—T(免疫治疗的一种医疗产品),从有想法到基因构建到筛选到进入临床前试验,我们只需要3周时间。”魏于全说,综合大平台建立起了从基因发现到药物研发等一整套关键技术平台,并形成高度整合关联的技术链条。
基础研究是高校强项不足为奇,综合大平台还磨炼了产业化中的生产工艺。“我们的AAV(腺相关病毒)载体生产平台可以大批量生产临床级别的基因治疗病毒载体。”魏于全说,“AAV病毒载体的提纯非常困难,能实现临床级规模生产的全球不足十家。”
魏于全说,中试环节按常规应该是企业做,但他长年调研发现,企业根本没时间为全新的基因治疗做中试生产。
为什么不自己做?“我当时就把在国外学习了3年的杨阳叫回来,建起了新团队。”王玮回忆,团队从“我能”做到了“只有我能”,AVV中试生产平台很早就吸引到了新尚集团的上亿元投资,成立了“金维科公司”,团队技术入股占比60%股份,并拥有对企业的绝对控制权。
制度:“松绑”只为一个目标
技术入股成立公司并不是综合大平台在科技成果转化探索上的“开山之作”,临床医学专业出身的魏于全始终践行“做药是为了临床”的思想。
2008年,综合大平台成立,3年后就开始了不同形式的成果转化,魏于全将其总结为7种方式。其中提供服务、技术转让、受托研发、按需研发、联合工作这5种方式很早就为平台的创新实力聚集了“人气”和“名气”。
如何看待香港大学宣布:新药可清除艾滋病毒一事?
这才是新药研发的最初始阶段,早着呢。下面还得在狗啊,猴子身上做实验,然后进入临床,临床才是最关键的时期,很多新药都死在临床上面了。所以,如果一起顺利的话,估计至少还得五年以上的时间,该新药才能用于治病。但目前的发现已经足够震撼,期待这种新药的上市。